血友病的盛会

时间:2006-8-28 15:20:12   文章来源:不详    作者:佚名  

文章导读:

; 关于抑制物
        参加“血友病抗体--临床方面”会议的专家一致同意这样的观点:第一次进行因子治疗的年龄会对抑制物产生的可能性有很大的影响。在两岁前应该尽量延迟首次治疗或者用尽量小的剂量进行首次治疗,以减少产生抑制物的风险。
        那么在两岁前怎么办?
        加拿大的乔治医生展示了他对五个血友病治疗中心的研究结果,这五个加拿大研究中心只用基因重组的七因子(rFVIIa),完全不用八因子对两岁以下的血友病孩子进行治疗,研究结果显示,基因重组的七因子对于治疗除了口腔出血以外的绝大多数出血是安全有效的,这样对拖延首次使用八因子很有帮助。
        对80%的病人来说,免疫耐受感应(ITI)是消除抑制物的有效方法,但是成本太高。除了ITI以外,旁路疗法以及其它一些高科技的方法显然也是很有效的,但这些方法都很贵,发展中国家用不起.
        令人激动的产前诊断前景
        “母体血浆中胎儿DNA的发现,以及母体血液中胎儿RNA标志物的新领域为无损害性产前诊断展现了良好的前景。”来自英国的吉姆在星期一的“血友病的怀孕问题”会议上说。
        “这对于观察胎儿和胎盘的健康这一非常有希望的研究领域来说,仅是一个开始。未来的前景包括父体突变的大范围筛分,通过血浆RNA标志物监控胎盘和胎儿的状况,以及疾病的产前诊断。”他说。但他又强调:“从研究到临床应用还是要谨慎的。”
        随后,来自英国的Stuart Lavery展示了胚胎植入前基因诊断(PGD)的概念,其目的是:1)扩展生育选择的范围,2)避免损伤性诊断,3)避免怀孕终止。
        但是“胚台植入前基因诊断”也引起了专家们的一些担心和顾虑。遗传学家关心单细胞诊断的有效性和坚固性;产科医生对进行活组织检查的胚胎发育是否产生影响而表示担心;伦理学家则对胚胎的选择和破坏以及“设计婴儿”的观念提出了质疑。
          基因疗法
        “通过加强转导作用、提高因子表达、传递系统、目标组织,同时减少或消除互性,以改进媒介体和给药方法,是研究血友病基因疗法的主要问题。”据美国的怀特说。
        “首次血友病临床试验已经有一些效果,包括低水平的基因表达和低抑制物,”他说,“但是还没达到我们所希望的那样,而且还产生了一些副作用,如明显的毒性和生殖细胞突变。”
        “在前期的大小动物临床试验研究中,腺相关病毒(AAV)用于治疗血友病基因疗法可使九因子长期得以表达。”他说。
        美国的曼诺展示了基于前期研究的I期临床试验的结果,“媒介体有很好的安全特性,没有将媒介体的基因序列转到生殖细胞内,也没有产生抗体。”她说。但是,要使FIX因子达到治疗水平,就要向肌肉注射进300或更多剂量的媒介体。
        肝脏介入AAV-2疗法是避免大量注射的一个方法。通过肝动脉注入AAV-2的临床试验表明:人类的肝细胞可以通过AAV-2被转导入人体,以达到血友病乙的因子治疗水平。
        在狗的九因子表达试验中,肝脏注入法要有效15到50倍。而在人体临床试验中,用肝脏注入法,九因子的表达率也高出12%,使九因子的使用量能减少78%。但是专家又提醒大家,在这些试验中有两例转氨酶升高,尽管还没搞清到底是什么原因引起的。
        Pierce提醒与会者,血友病基因疗法是一个新型的、复杂的生物工程,不是可以简单地从动物试验模仿的,而且血友病基因疗法长期风险现在也不得而知。
        精神与身体的关系
        “冥想越来越被医学专家看作为一种治疗与压力有关的疾病的有效手段,如高血压、偏头痛、心脏病、AIDS以及癌症,这一方法为病人提供了一套很好的治疗体系。”来自泰国的Pinit在“精神与身体关系会议”上说。
        “冥想可以减少生病,减轻压力,延年益寿,这一观点已经被证实。”他说,“因此,现在宗教活动和仪式正在被建议补充到各种精神和身体疾病的医学治疗标准中。”
        “身体上的疾病会影响到心理状态,明白这个关系会帮助人们认识到解除生活紧张压力的重要性。”大会主席Part医生说,“与身体疾病有关的疼痛会引起失眠、思维混乱、沮丧、焦虑,还会改变人体免疫功能和其它生理功能。明白了精神与身体的关系会对每个人都有好处,包括血友病患者。”
        参加这个“精神与身体关系会议”的有100多人,包括医生、社会工作者、血友病患者。他们最后一起和一个佛教和尚做了十分钟的冥想(坐禅)。
        在家中用浓缩因子治疗
        根据墨西哥人最近完成的一项经济模型研究表明,在家中用浓缩因子治疗血友病比到医院用冷沉淀的花费明显要少。
  

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