德国拜耳制药集团和美国Avigen生物技术公司近日达成了一项合作协议,拜耳公司将独家全面负责Avigen公司研发的血友病乙Coagulin-B(TM)基因替代疗法的市场推广工作。
血友病是一种伴性血液遗传病。据世界血友病协会统计,全世界大约每出生10,000个男婴其中就有一个是血友病患者。最常见的两种血友病类型是血友病甲和血友病乙,该两种疾病分别是由于缺乏凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ所致。前者的发病率约是后者的5倍。
Avigen公司的Coagulin-B(TM)基因疗法通过一种腺伴随病毒载体将编码产生凝血因子Ⅸ的基因导入患者体内的肌肉细胞,借助肌细胞产生大量的凝血Ⅸ因子,从而达到治疗的目的。