摘要：美国加州的研究人员对白血病患者采用基因治疗的I期研究已经取得令人振奋的结果，基因治疗有望应用于B细胞恶性肿瘤治疗。(World Congress of the International Society of Hematology )

        TORONTO, 8月31日（路透社医学新闻） 美国加州的研究者对白血病患者采用基因治疗的I期研究已经取得令人振奋的结果，基因治疗有望应用于B细胞恶性肿瘤治疗。

        在TORONTO召开的第28届国际血液病学会会议上，加州大学的Thomas Kipps博士称，白血病的恶性B细胞具有某种神秘特性，能够躲避T细胞的监视，但是通过腺病毒载体进行的基因治疗可使肿瘤细胞更易于被T细胞发现，从而成为被攻击的靶细胞。

        一旦基因被转入白血病的B细胞，该细胞表面就会发生改变，从而与T细胞相互作用。该治疗特异性地针对B细胞的CD40蛋白。Kipps博士称这就像“特洛伊木马”，能够改变细胞的轮廓，使得其在激活免疫系统时更具活性。”

        另一项观察显示患者免疫细胞因子增加，T细胞计数增加，更令人振奋的是白血病特异性的T细胞数增加。

        Dr. Kipps 介绍了包括11例进展期白血病在内的预试验的结果，以一种经修饰的的腺病毒Ad-CD154作为载体，单次注射可产生临床和生物学反应，由于未知的效应，大多数患者接受了第二次输注。基因治疗对“旁观者（bystander）”白血病细胞也有影响，尽管这些细胞不是基因治疗的靶细胞，但是它们的表型发生了改变。这种效应几乎可持续一周。至于毒性反应，病人有流感样症状、发热、疼痛和食欲不振，但大多数患者这种反应轻微。

        该研究样本的例数少，临床上效应及长期效果还不清楚。但研究者们相信该研究的发现令人振奋，值得作深入探讨。多中心的II期临床研究计划正在制定中，在新的试验中，研究者希望给予病人每周2次行基因治疗注射，总共5到10次。

        Kipps博士指出，从理论上说，基因治疗对其他存在CD40蛋白改变的恶性肿瘤和骨髓瘤同样有效。