据三月份的《自然基因学》的一个报告说,肌注一种编码IX因子的腺相关病毒(AAV)载体可得到IX因子的持续表达。从事这项研究的美国费城儿童医院的Katherine High博士和同事对3例B型血友病患者进行了初步的研究,在注入AAV8到12周后,肌肉活检的结果显示没有炎症发生,三个病例的肌肉组织都含有载体序列,免疫组化染色细胞外IX因子阳性。有两名患者需要人工注射凝血因子IX的量明显减少,原因是健康基因在病人体内产生作用,制造出凝血因子IX.
- 上一篇文章: 血友病男性对HAART的反应较好
- 下一篇文章: 美GenStar公司血友病A基因药物将步入临床试验阶段