成年再生障碍性贫血(AA)病人不管病情严重性如何,对免疫抑制剂(ISA)的治疗反应率较高,而且生存期长。
为比较骨髓移植治疗(BMT)和免疫抑制治疗在病人生存和长期并发症上的差异,韩国汉城Hanyang大学的安(J. Ahn)和同事评估了229名用ISA及64名用BMT治疗的成年AA病人。结果发现,在行ISA(抗胸腺细胞球蛋白加环孢霉素)治疗的156名重度或极重病人中,46.8%有完全或部分反应,7.1%复发。长期随访发现有急性白细胞增多症、骨髓增生异常综合征、突发性血红素尿各一例。
这组病人的6年生存率为69%,与预后不良有关的因素有:治疗反应、疾病严重性和中性白细胞计数低(< 200/mm3)。
在BMT治疗组,82.8%保持了移植物,12.5%移植失败,31.3%出现II至IV级急性移植物对宿主疾病,18.8%发展为慢性移植物对宿主疾病。6年生存率是79%,与ISA组的69%没有显著差异,但BMT组的复发率低于ISA。病人年龄、性别、最初的血小板计数、病因学、或治疗用药没有显著影响两组病人的生存。
作者总结,还需要研究更多病人和更长期地随访。详见《国际血液学杂志》(Int J Hematol 2003;78:2:133-138)上“重度或极重再障性贫血病人用免疫抑制药或骨髓移植治疗的后果:多中心试验”一文。