厦门中山医院近日成功地对一位阵发性睡眠性血红蛋白尿的患者进行了异基因造血干细胞移植治疗,取得了造血干细胞移植治疗难题的新突破。
这位患者为厦门市一中的学生,发病1年来曾多次进行输血治疗。中山医院鹿全意博士等会同国内有关专家,制定了周密的治疗方案,采集与患者的HLA组织学类型完全一致的造血干细胞,于去年12月13日进行移植。经过精心医治,目前患者的各项血液指标恢复正常。经福建省医学科学研究所DNA序列分析鉴定,供者正常的造血干细胞已在患者体内存活,取代了患者的造血功能。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种常见的溶血性疾病,患者因反复溶血导致严重贫血,肝、肾功能损害,可发展为骨髓衰竭或白血病,目前尚无有效的治疗药物,只能依靠多次的输血、大剂量激素维持生命。而进行造血干细胞移植是唯一有效的治疗方法,但难度极大,远高于急性白血病等肿瘤性疾病。